La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) retiró su aprobación inicial de Pepaxto, melfalán flufenamida, de Oncopeptides, un medicamento utilizado en combinación con el corticosteroide dexametasona para tratar determinados casos de mieloma múltiple, un cáncer que se forma en las células plasmáticas.
La decisión final de retirar la aprobación se tomó el 23 de febrero, aproximadamente tres años después de que el medicamento recibiera la aprobación acelerada para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple que habían recibido cuatro o más líneas de terapia previas y cuyo cáncer no había respondido al menos a un inhibidor del proteasoma, un agente inmunomodulador o anticuerpo monoclonal contra el CD38.
La decisión fue aprobada por el Dr. Peter Marks, Director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, designado por el comisionado, según informó la FDA.
Este acontecimiento ha marcado por primera vez que la FDA ha utilizado sus procedimientos modificados, aprobados en 2023, a fin de retirar medicamentos con aprobación acelerada. Como parte de los nuevos protocolos, la FDA proporcionó a Oncopeptides una notificación del retiro de aprobación propuesta, una explicación y la oportunidad de reunirse con el comisionado y presentarle una apelación por escrito. La empresa biotecnológica presentó una apelación y se reunió con la persona designada por el representante.
Empresa biotecnológica apela la decisión
En su apelación escrita, Oncopeptides señaló que su estudio original «sigue siendo una prueba convincente de la eficacia y seguridad del fármaco en esta enfermedad grave y potencialmente mortal» y que el «estudio posterior a la comercialización… cumplió con el criterio de valoración principal de supervivencia libre de progresión».
Según la FDA, la aprobación inicial se basó en un estudio de fase 2 de un solo grupo. Sin embargo, en un estudio de fase 3, los resultados del ensayo sobre la combinación de Pepaxto y dexametasona no lograron una mejora preespecificada en las tasas de supervivencia libre de progresión; de hecho, la combinación de medicamentos tuvo un efecto perjudicial en los pacientes. Esta falta de eficacia, en combinación con un voto del Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos en contra del uso del fármaco, impulsó al Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos a iniciar el proceso de retirar la aprobación del 7 de julio de 2023.
La empresa dejó de comercializar el medicamento para nuevos pacientes en octubre de 2021 en Estados Unidos a petición de la FDA, pero siguió poniéndolo a disposición de los pacientes que ya lo tomaban.
Cuando salieron los resultados del estudio posterior a la comercialización, que indicaban que las tasas de supervivencia general empeoraban en los pacientes que tomaban el medicamento, la empresa retiro por completo la medicación en Estados Unidos.
“Respetamos las regulaciones de aprobación acelerada de la FDA”, dijo en 2022 Jakob Lindberg, ex director ejecutivo de Oncopeptides. “El mieloma múltiple sigue siendo una enfermedad incurable y las opciones de tratamiento para pacientes con enfermedad refractaria de triple clase finalmente acabarán por agotarse. El estudio OCEAN demostró un beneficio clínico para los pacientes con mieloma múltiple, en particular para los pacientes de edad avanzada no trasplantados donde la necesidad médica no cubierta sigue siendo muy elevada”.
Pepaxto todavía se utiliza en Europa
El mieloma múltiple es una de las principales causas de morbilidad y mortalidad por cáncer en Estados Unidos. La FDA informó aproximadamente 35,730 casos y 12,590 muertes en 2023. Los tratamientos disponibles incluyen quimioterapia, inmunoterapias y trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TCMH). Sin embargo, ninguno de estos cura el cáncer y los pacientes tienden a recaer y necesitan terapias adicionales. Por ello, la FDA reconoce la necesidad de tratamientos seguros y eficaces.
El medicamento todavía sigue comercializándose en Europa. Pepaxto obtuvo la aprobación para su uso en Islandia, Liechtenstein y Noruega en agosto de 2022 y en el Reino Unido en noviembre de 2022, según el fabricante. Los pacientes deben haberse sometido a tres tipos de terapias que no lograron tratar su cáncer para ser elegibles para el tratamiento con el medicamento. Además, los pacientes deben tener al menos tres años de haber recibido un trasplante de células madre.
Aunque el medicamento ya no está disponible en Estados Unidos, los organismos reguladores europeos aparentemente lo han aceptado. El medicamento acaba de obtener una extensión de cinco años en el mercado europeo, anunció la empresa.
«La ampliación de la exclusividad en el mercado europeo de Pepaxti, la marca de Pepaxto en Europa, crea oportunidades adicionales para los oncopéptidos, y esperamos poder continuar atendiendo la gran necesidad insatisfecha de los pacientes que sufren de mieloma múltiple recidivante y refractario, lo que creemos que podría generar beneficios significativos tanto para los pacientes como para nuestros accionistas”, dijo en un comunicado de prensa Sofia Heigis, actual directora ejecutiva de Oncopeptides.
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