Ya está disponible una nueva terapia para tratar los tumores desmoides dolorosos y no cancerosos que crecen en el tejido conjuntivo, normalmente en el abdomen, los brazos y las piernas. Estos raros crecimientos fibrosos, también llamados fibromatosis agresiva, pueden tratarse ahora con Ogsiveo (o nirogacestat), el primer comprimido de este tipo aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para adultos que necesitan tratamiento sistémico.
La aprobación supone un gran avance para los pacientes con tumores desmoides que buscan alternativas a la cirugía, según el Dr. Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA.
¿Por qué se necesita un nuevo tratamiento?
Los tumores desmoides son tumores benignos que suelen invadir los tejidos y órganos circundantes. Esto provoca dolor intenso, movilidad reducida y disminución de la calidad de vida. En casos extremos, estos tumores pueden causar lesiones nerviosas, perforaciones intestinales, amputaciones y otras complicaciones graves.
Según los Institutos Nacionales de la Salud, cada año se diagnostica un tumor desmoide a entre 1000 y 1650 personas en Estados Unidos. Afecta principalmente a personas de entre 20 y 30 años, pero puede aparecer a cualquier edad. Las personas con el trastorno genético poliposis adenomatosa familiar se enfrentan a un riesgo particularmente alto; en tales casos, los tumores desmoides pueden incluso ser potencialmente mortales.
Aunque la cirugía ha sido durante mucho tiempo el tratamiento de elección, los tumores suelen reaparecer tras su extirpación. Como se señala en un comunicado de prensa de la FDA, también es frecuente que se produzcan problemas de salud adicionales después de la cirugía. Además, el riesgo de volverse adicto a los analgésicos es alto, según el Instituto Nacional del Cáncer.
¿Cómo actúa el comprimido?
Ogsiveo actúa inhibiendo la enzima gamma secretasa, que activa una proteína de señalización que se cree que estimula el crecimiento del tumor desmoide, según los resultados del estudio de evaluación del fármaco, publicados en marzo de 2023 en la revista New England Journal of Medicine.
En el estudio participaron 142 adultos (de 18 a 76 años). Los participantes tenían tumores desmoides no tratados previamente o tumores que habían reaparecido tras una línea de tratamiento como quimioterapia, radioterapia o cirugía. Se les asignó aleatoriamente a tomar placebo u Ogsiveo dos veces al día en ciclos de 28 días.
Al cabo de 16 meses, los tratados con Ogsiveo tenían un 71% menos de probabilidades de morir o de que su enfermedad empeorara. Al cabo de dos años, el 76% de los receptores de Ogsiveo no presentaba progresión tumoral. Además, el 41% experimentó una reducción del tumor. Los tumores del 7 por ciento de los participantes que tomaban el fármaco se habían erradicado.
Mientras tomaban el fármaco, los participantes también declararon sentir menos dolor, una mejor función física y una mayor calidad de vida relacionada con la salud.
Sin embargo, se produjeron efectos secundarios en aproximadamente una quinta parte de los participantes, como náuseas, diarrea, erupción cutánea, dolor de cabeza, dolor abdominal, tos, infección respiratoria y fatiga. Los únicos efectos secundarios graves fueron disfunción ovárica y menopausia prematura, que se resolvieron cuando las participantes dejaron de tomar Ogsiveo.
La FDA implementó rápidamente el fármaco, pero se mantiene la cautela
Si Ogsiveo se convierte en el tratamiento estándar, puede que no se adapte a todos los pacientes con tumor desmoide, el Dr. Mrinal M. Gounder, del Memorial Sloan Kettering Cancer Center e investigador principal del estudio Ogsiveo, dijo en un comunicado en mayo de 2023.
«Para algunos cuyos tumores son estables y no causan dolor u otros problemas, la observación puede estar justificada», dijo. «Para otros, el sorafenib, la quimioterapia, la ablación o la cirugía pueden ser una mejor opción».
Cabe destacar que Ogsiveo obtuvo la Revisión Prioritaria de la FDA, una designación que acelera el proceso de aprobación de fármacos con mejoras significativas respecto a las terapias existentes para afecciones graves.
Ogsiveo también ha recibido las designaciones de «implementación rápida» y «terapia innovadora», así como de «medicamento huérfano». Estas designaciones destacan el potencial del medicamento para satisfacer las necesidades no cubiertas de las personas con tumores desmoides, al mismo tiempo que proporcionan incentivos para apoyar el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. Ogsiveo está fabricado por SpringWorks Therapeutics, una empresa de Pfizer creada hace varios años.
Únase a nuestro canal de Telegram para recibir las últimas noticias al instante haciendo click aquí
Cómo puede usted ayudarnos a seguir informando
¿Por qué necesitamos su ayuda para financiar nuestra cobertura informativa en Estados Unidos y en todo el mundo? Porque somos una organización de noticias independiente, libre de la influencia de cualquier gobierno, corporación o partido político. Desde el día que empezamos, hemos enfrentado presiones para silenciarnos, sobre todo del Partido Comunista Chino. Pero no nos doblegaremos. Dependemos de su generosa contribución para seguir ejerciendo un periodismo tradicional. Juntos, podemos seguir difundiendo la verdad.
