Imagínese luchar por recuperar el aliento y sentir dolores en el pecho con solo subir un tramo de escaleras.
Para muchos que viven con la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCH), una enfermedad cardíaca genética, esta es una dura realidad. Pero un fármaco recientemente probado ofrece esperanza a quienes están agobiados por la enfermedad.
En un ensayo internacional, los pacientes con MCH que tomaron el fármaco experimental aficamten, experimentaron un aumento significativo en su consumo de oxígeno durante el ejercicio. Un mayor suministro de oxígeno significa que los pacientes pueden afrontar actividades rutinarias y desafíos de movilidad que su condición antes había hecho insuperables, dijo a The Epoch Times el Dr. Martin S. Maron, cardiólogo e investigador principal.
Los pacientes hacen ejercicio durante más tiempo y se sienten mejor
La MCH ocurre cuando el músculo cardíaco se espesa de manera anormal, lo que impide la capacidad del corazón para bombear sangre de manera eficiente. En la MCH obstructiva, este músculo engrosado obstruye el flujo sanguíneo desde el corazón.
Los investigadores evaluaron aficamten, un inhibidor experimental de la miosina cardíaca (que evita que el corazón se apriete demasiado), para tratar a pacientes con MCH obstructiva. El ensayo de fase 3 SEQUOIA-HCM, publicado recientemente en el New England Journal of Medicine, demostró mejoras clínicamente significativas en el consumo máximo de oxígeno.
«De una manera muy profunda, fue una de las mayores mejoras en términos de capacidad de ejercicio que se haya observado en cualquier estudio sobre enfermedades cardíacas», dijo el Dr. Maron, quien también es director del Centro de Miocardiopatía Hipertrófica del Hospital Lahey y Centro Médico en Burlington, Massachusetts.
De los 282 participantes adultos en el ensayo, 142 recibieron el fármaco experimental, mientras que los otros 140 tomaron un placebo. Los científicos midieron los niveles de oxígeno de los participantes mientras hacían ejercicio en caminadoras de banda o bicicletas estáticas.
A las 24 semanas, los que tomaron aficamten aumentaron su consumo máximo de oxígeno —una medida de la aptitud cardiovascular— en 1.8 mililitros por kilogramo por minuto (ml/kg/min) más que el grupo de control. Un aumento de 1 ml/kg/min se considera una diferencia clínicamente significativa.
«Paralelamente, los pacientes también se sintieron mejor», añadió el Dr. Maron.
Se observaron múltiples beneficios en otros marcadores de calidad de vida evaluados mediante varios cuestionarios de salud, incluida la percepción de los pacientes sobre su estado de salud, que incluye síntomas de insuficiencia cardíaca, impacto en la función física y social, y cómo la insuficiencia cardíaca afecta su calidad de vida.
Esperanza de una enfermedad cardíaca genética
La MCH afecta aproximadamente a una de cada 500 personas en todo el mundo. La forma obstructiva, que se observa en el 70 por ciento de los casos, es una de las principales causas de muerte súbita en atletas jóvenes y sanos. A menudo heredada genéticamente, la MCH puede causar dificultad para respirar, dolor en el pecho y ritmos cardíacos anormales.
En este ensayo de MCH obstructiva el mayor de la historia, participaron 101 centros de 14 países. Aleatorizados, a doble ciego, todos tenían una capacidad de ejercicio reducida debido a la MCH obstructiva sintomática, con un consumo máximo de oxígeno inicial de sólo 18 a 19 ml/kg/min, lo que limitaba gravemente la actividad física.
Aficamten proporcionó a los pacientes una oportunidad significativa y segura de hacer ejercicio, con menos eventos adversos graves que con el placebo. A diferencia del primer inhibidor de la miosina cardíaca aprobado, mavacamten (Camzyos), que entraña el riesgo de insuficiencia cardíaca en algunos pacientes y requiere una monitorización intensa, aficamten tiene una semivida más corta y una ventana terapéutica más amplia, lo que permite ajustar la dosis con mayor facilidad.
Antes de los inhibidores de la miosina, el tratamiento de la MCH dependía de los betabloqueantes o bloqueadores de los canales de calcio. Cuando estos fracasaron, los procedimientos invasivos como la miectomía quirúrgica o la ablación septal eran opciones, aunque más riesgosas. Estos tienen tasas de éxito del 90 al 95 por ciento y del 75 al 80 por ciento, respectivamente, lo que los hace superiores a los inhibidores de miosina actuales, que tienen una tasa de éxito del 60 al 70 por ciento.
La Asociación Estadounidense del Corazón (AHA) y el Colegio Estadounidense de Cardiología (ACC) actualizaron recientemente sus pautas para el tratamiento de pacientes con MCH. Los inhibidores de la miosina cardíaca se recomiendan para el tratamiento de pacientes con MCH que no responden a terapias iniciales como los betabloqueantes. «Estos nuevos medicamentos ofrecen una alternativa para los pacientes que fracasaron en la terapia de primera línea y quieren retrasar o posiblemente evitar opciones más agresivas», dijo el Dr. Steve Ommen, cardiólogo de la Clínica Mayo que presidió el comité de directrices de la AHA/ACC en un comunicado de prensa.
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