El gigante farmacéutico Pfizer Inc. interrumpió un estudio de una terapia génica experimental para la distrofia muscular después de que un niño que recibió el tratamiento muriera debido a un paro cardiaco.
La farmacéutica, con sede en Nueva York, reveló la muerte súbita del niño en una carta a la comunidad compartida por el grupo de defensa sin ánimo de lucro Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).
El niño —que no fue identificado por la empresa— recibió a principios de 2023 la terapia génica recombinante de virus adenoasociados en fase de investigación conocida como fordadistrogene movaparvovec en el marco del estudio de fase 2 «DAYLIGHT» de Pfizer para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), según informó la empresa.
En el estudio «DAYLIGHT» participaron niños de entre dos y cuatro años, según Pfizer.
El estudio ya ha concluido, según Pfizer.
Mientras tanto, la dosificación inicial de un ensayo de fase 3 aleatorizado y controlado con placebo que evalúa su tratamiento de la DMD, denominado CIFFREO, también concluyó en 2023, según la empresa.
El ensayo utilizó un diseño cruzado para examinar si el movaparvovec fordadistrogénico podía ralentizar la progresión de la DMD en niños de cuatro a menos de ocho años, en comparación con un placebo.
Sin embargo, a raíz de la muerte del niño, Pfizer suspendió la dosificación asociada a la parte cruzada del ensayo CIFFREO mientras investiga el fallecimiento.
La empresa farmacéutica añadió que está trabajando con las autoridades reguladoras y el Comité externo independiente de Supervisión de Datos para obtener más información sobre la posible causa de la muerte del niño.
La seguridad y el bienestar de los pacientes son una «prioridad absoluta»
«En nombre de todo el personal de Pfizer, hacemos llegar nuestras condolencias a su familia, amigos y a las personas más cercanas a su cuidado», escribió Pfizer en la carta.
«La seguridad y el bienestar de los pacientes de nuestros ensayos clínicos siguen siendo nuestra máxima prioridad, y nos comprometemos a compartir más información con la comunidad médica y de pacientes tan pronto como podamos», continuó la empresa. «También somos conscientes de que muchos miembros de la comunidad de pacientes tienen esperanzas en el beneficio potencial del movaparvovec fordadistrogénico para el tratamiento de la DMD, y seguiremos recopilando datos de nuestros ensayos para evaluar su capacidad para tratar esta enfermedad».
Aunque Pfizer interrumpió la dosificación en el ensayo CIFFREO, otras actividades del ensayo continúan según lo previsto, dijo la empresa.
«Más allá de CIFFREO, la pausa en la dosificación no se aplica a otros ensayos en curso del programa movaparvovec fordadistrogene, ya que la dosificación se ha completado en esos estudios», escribió el gigante farmacéutico en la carta.
La distrofia muscular de Duchenne es una de las formas más graves de distrofia muscular genética, según los Institutos Nacionales de la Salud (NIH, por sus siglas en inglés).
La enfermedad se caracteriza por una degeneración y debilidad musculares progresivas causadas por alteraciones de una proteína llamada distrofina, que ayuda a mantener intactas las células musculares, según la Asociación de Distrofia Muscular.
Síntomas de la Distrofia Muscular de Duchenne
Los síntomas de la DMD suelen manifestarse al principio de la infancia, en torno a los dos y tres años, e incluyen dificultad para saltar, correr y andar, así como agrandamiento de las pantorrillas, caminar como de pato y curvatura de la columna hacia dentro, afirma la asociación.
A medida que la enfermedad progresa, la DMD puede afectar al corazón y a los músculos respiratorios, lo que conduce a un deterioro de la función pulmonar, que puede acabar provocando una insuficiencia respiratoria aguda.
Aunque la enfermedad afecta sobre todo a los niños, y se calcula que afecta a uno de cada 3500 nacimientos masculinos en todo el mundo, también puede afectar a las niñas en casos excepcionales, según la asociación.
No es la primera vez que alguien muere a causa del candidato a terapia génica de Pfizer.
La empresa reveló en 2021 que un joven había fallecido en el grupo no ambulatorio de su ensayo de fase 1b de terapia génica con minidistrofina para la DMD, y transmitió sus condolencias a su familia, amigos y «las personas más cercanas a su cuidado».
A consecuencia de esa muerte, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) puso en suspenso clínico la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la empresa, antes de levantarla en abril de 2022.
La noticia de la muerte del niño llega después de que Mikael Dolsten, CSO y presidente de investigación y desarrollo de Pfizer, promocionara el fordadistrogene movaparvovec durante la llamada de resultados del tercer trimestre de 2023 de la empresa en octubre, calificándolo de «el principal juego de la ciudad».
«Creo que nuestra terapia génica para la DMD ha mostrado un efecto muy consistente en los biomarcadores y en los puntos finales funcionales», declaró entonces el Sr. Dolsten, añadiendo que los datos funcionales que la empresa había comunicado hasta ese momento habían dado «señales alentadoras tanto en los niños más pequeños como en los ligeramente mayores».
«Esto hace que nuestra terapia genética, en cierto modo, sea el principal juego en la ciudad», dijo el CSO de Pfizer.
The Epoch Times se ha puesto en contacto con Pfizer para obtener más comentarios.
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